【再说质粒药物药学研究】

CDE发补意见说【与天然蛋白一致性比较】，我认为特别有道理。在我的印象里，除了中药像一锅浆糊一样成分不清楚，其他药物是确切知道药物分子结构的！质粒进入体内后，会表达出什么蛋白，这不是显然应该搞清楚的吗？否则，怎么证明目标蛋白是否存在呢？

所以，我坚持，如果不做天然的，其它体外表达产物的任何一个项目我都不做（看上去是有点霸道[尴尬][尴尬][尴尬]），因为我觉得该发补研究中体内表达产物研究才是极核心的。

当然，体内表达的蛋白确实浓度非常低，文献做了研究，健康人约0.5ng/ml（0.5ug/l），这样，如果需要50ug，则需要血浆100L，如果300人，则每人需贡献300ml。这是人体正常表达量计算的。

文献报道的比这个乐观，一个患者930ml血浆纯化了37ug蛋白，很高了。此外，质粒表达的蛋白浓度还不知道，因为它是否入血，有待澄清。

总之，该研究特别有价值，但难度真有，如果质粒表达产物不入血，则可以用人体正常表达物代替（都是体内表达产物）。同时，跟体外表达产物比较（so easy）。

最后，我再次强调:

药物是人类的天使，但做药绝对是个苦行僧！

如果嫌麻烦，就别做药；
如果图简单，也别做药！



更多精彩文章，请关注公众号 【药网堂】

All rights reserved , visit the micromessage 药网堂 for more @ tofms_org@126.com

【wkh, 2018-09-27 07:51:58】 【责任人 wkh】 [已阅读 810 次]