有些疾病是因为人体缺乏了某种蛋白，可能与基因表达、某种损伤等因素有关。因此，原则上，只要合理补充此蛋白即可。

此类药物做不做临床试验？要不要确定预期适应症？要不要设置预期疗效指标？可能有不同的观点。

有一段时间，一些人认为，既然是缺某蛋白，我就补此蛋白。缺多少，补多少，没必要设置临床适应症和有效性，只需要确保安全性即可。

我个人一直认为，必须设定适应症和有效性指标。主要原因如下:

【1】任何蛋白药物都存在“活性蛋白(高活性，中活性，低活性)”和“无活性蛋白”两大形式。 外部给人体的蛋白总量，并不能理所当然认定为“与体内蛋白具有相同活性”的蛋白总量。

【2】有多种原因导致人工制备的蛋白质药的活性组分多样性，包括，二硫键异构体(体内外可能发生转化)，基因表达所致翻译后修饰，十分常见的蛋白质聚合体且体内外可能不一样，缓冲液处方尤其辅料可能影响蛋白质活性表位分布，等等。

【3】给药前，一般应准确测定活性蛋白的活性和比例，并与体内天然蛋白进行比对，确定合理的给药方式和剂量。不能以蛋白含量替代活性蛋白含量(如抗原含量，等)。)

【4】活性的定义、检测方法，可能还与拟临床的适应症有关，因此，预设临床适应症是必要的。

总之，我个人认为，只要是蛋白药物，临床时就需要预设适应症，单纯补充人体所缺蛋白即可的思路，是有缺陷的，也可能有风险。

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【wkh, 2024-12-01 21:57:36】 【责任人 wkh】 [已阅读 120 次]